Nowe dane dotyczące vutrisiranu w leczeniu ATTR-CM zaprezentowane na kongresie Heart Failure 2025
Wyniki potwierdzają korzyści terapii w zakresie redukcji śmiertelności i zdarzeń sercowo-naczyniowych
– Analiza przedstawiona na kongresie Heart Failure 2025 potwierdza wcześniejsze wyniki, podkreślając wpływ AMVUTTRA, która szybko zmniejsza poziom transtyretyny –
– Dodatkowe dane z 42 miesięcy wzmacniają wpływ vutrisiranu na ryzyko zgonu z jakiejkolwiek przyczyny oraz podkreślają efekt w zakresie śmiertelności sercowo-naczyniowej –
– Vutrisiran wykazał znaczące korzyści w różnych zdarzeniach sercowo-naczyniowych, w tym redukcję pilnych wizyt z powodu niewydolności serca o 46% w całej badanej populacji podczas okresu podwójnie ślepej próby –
– Wyniki równolegle opublikowano w Journal of the American College of Cardiology (JACC) –
– Szczegóły badania fazy 3 TRITON-CM, oceniającego nową generację leku wyciszającego TTR – nucresiran – zostaną przedstawione na kongresie –
CAMBRIDGE, Mass. – Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), wiodąca firma zajmująca się terapeutykami RNAi, zaprezentowała najnowszą analizę badania fazy 3 HELIOS-B dotyczącego vutrisiranu w leczeniu amyloidozy ATTR z kardiomiopatią (ATTR-CM) podczas kongresu Heart Failure 2025 organizowanego przez Europejskie Towarzystwo Kardiologiczne w Belgradzie (17-20 maja). Wyniki pokazują, że vutrisiran, który szybko redukuje poziom transtyretyny, zmniejsza kluczowe zdarzenia sercowo-naczyniowe, takie jak hospitalizacje kardiologiczne i związane z niewydolnością serca. Ponadto, w analizie pilne wizyty z powodu niewydolności serca zostały zredukowane o 46% (95% CI: 0.30, 0.98; p = 0.041) w całej populacji w porównaniu z placebo. Te zdarzenia często poprzedzają zgon z jakiejkolwiek przyczyny i są kluczowymi wskaźnikami postępu choroby.
Długoterminowe korzyści potwierdzone w 42-miesięcznej obserwacji
Wyniki z listopada 2024 roku, obejmujące obserwację do 42 miesięcy, potwierdzają wcześniejsze analizy dotyczące wpływu vutrisiranu na śmiertelność ogólną oraz wykazują redukcję śmiertelności sercowo-naczyniowej. Po 42 miesiącach ryzyko zgonu z jakiejkolwiek przyczyny zmniejszyło się o 36% (95% CI: 0.46, 0.88; p = 0.007), a ryzyko zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych o 33% (95% CI: 0.47, 0.96; p = 0.038) w porównaniu z placebo. Dane dotyczące stanu zdrowia pacjentów były dostępne dla ponad 99% uczestników badania, co podkreśla wiarygodność wyników.
Badanie przeprowadzono wśród pacjentów otrzymujących kompleksową terapię, w tym stabilizatory TTR i inhibitory SGLT2. Pełna analiza badania HELIOS-B, włącznie z danymi dotyczącymi śmiertelności, została równolegle opublikowana w JACC.
Komentarz eksperta
– Z pierwotnej analizy HELIOS-B wiemy, że AMVUTTRA znacząco wpływa na śmiertelność ogólną, jednocześnie zachowując zdolności funkcjonalne i jakość życia pacjentów – powiedział dr Pushkal Garg, dyrektor medyczny Alnylam. – Te nowe dane, w tym wpływ na śmiertelność, zdarzenia sercowo-naczyniowe oraz pilne wizyty z powodu niewydolności serca, które zmniejszyły się o prawie połowę, potwierdzają spójność i skalę korzyści. Wyniki HELIOS-B są tym bardziej znaczące, że badana populacja otrzymywała zaawansowane leczenie niewydolności serca. Uważam, że te dane utwierdzają pozycję AMVUTTRA jako zróżnicowanej klinicznie opcji pierwszego wyboru dla pacjentów z ATTR-CM.
Kluczowe korzyści vutrisiranu
- Redukcja pilnych wizyt z powodu niewydolności serca o 46% (p = 0.041)
- Redukcja hospitalizacji z powodu niewydolności serca o 33% (p = 0.002)
- Redukcja ryzyka zdarzeń sercowo-naczyniowych o 27% (p = 0.001)
- Redukcja hospitalizacji kardiologicznych o 25% (p = 0.004)
- Redukcja ryzyka zgonu z jakiejkolwiek przyczyny o 36% (p = 0.007)
- Redukcja śmiertelności sercowo-naczyniowej o 33% (p = 0.038)
Dodatkowe prezentacje Alnylam na kongresie
20 maja Alnylam przedstawi wyniki analizy podgrupowej HELIOS-B, oceniającej wpływ vutrisiranu na śmiertelność i nawracające zdarzenia sercowo-naczyniowe u pacjentów, u których podczas leczenia tafamidisem zaobserwowano progresję choroby.
Firma zaprezentuje również projekt badania TRITON-CM, fazy 3, randomizowanego, podwójnie ślepego badania oceniającego nucresiran u pacjentów z ATTR-CM. Nucresiran to nowa generacja leku RNAi ukierunkowanego na TTR, który w badaniu fazy 1 wykazał redukcję TTR o ponad 95% przy podawaniu dwa razy w roku. TRITON-CM to badanie oceniające punkty końcowe, takie jak zgony i zdarzenia sercowo-naczyniowe. Rekrutacja około 1200 pacjentów rozpocznie się w pierwszej połowie 2025 roku.
Status rejestracyjny AMVUTTRA
AMVUTTRA® (vutrisiran) został zatwierdzony przez FDA i brazylijską ANVISA do leczenia kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy ATTR. Komisja Europejska prawdopodobnie podejmie decyzję w sprawie rejestracji do III kwartału 2025 roku. Trwa również proces rejestracyjny w Japonii. Alnylam planuje kolejne wnioski rejestracyjne w 2025 roku.
Więcej informacji na temat prezentacji Alnylam można znaleźć na stronie Capella.
Działania niepożądane i zalecenia
AMVUTTRA może obniżać poziom witaminy A, dlatego zaleca się suplementację zgodną z rekomendowanym dziennym spożyciem. W przypadku objawów niedoboru witaminy A (np. kurza ślepota) należy skonsultować się z okulistą.
Najczęstsze działania niepożądane to ból kończyn (15%), ból stawów (11%), duszność (7%) i obniżony poziom witaminy A (7%). W badaniu ATTR-CM nie zaobserwowano nowych problemów bezpieczeństwa.
O AMVUTTRA® (vutrisiran)
AMVUTTRA to lek RNAi, który szybko redukuje poziom transtyretyny, działając na przyczynę amyloidozy ATTR. Podawany podskórnie co 3 miesiące, jest zatwierdzony w ponad 15 krajach do leczenia polineuropatii w przebiegu amyloidozy ATTR. Obecnie trwają badania nad zastosowaniem w ATTR-CM.
O amyloidozie ATTR
Amyloidoza ATTR to rzadka, postępująca choroba spowodowana gromadzeniem się nieprawidłowej transtyretyny w tkankach, w tym w sercu i nerwach. Wyróżnia się postać dziedziczną (ok. 50 000 przypadków na świecie) i postać dziką (200 000–300 000 przypadków).
O RNAi
RNAi to naturalny proces wyciszania genów, za którego odkrycie przyznano Nagrodę Nobla w 2006 roku. Leki RNAi, takie jak siRNA, blokują produkcję białek odpowiedzialnych za choroby, oferując nowe możliwości terapeutyczne.
O Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam to lider w dziedzinie terapii RNAi, działający od 2002 roku. Firma rozwija zaawansowane leki w oparciu o przełomowe odkrycia naukowe, realizując strategię Alnylam P5x25, mającą na celu wprowadzenie innowacyjnych terapii w chorobach rzadkich i powszechnych.
Informacje prawne
Niniejsza informacja prasowa zawiera oświadczenia forward-looking, które podlegają ryzykom i niepewnościom. Wyniki mogą różnić się od oczekiwań ze względu na czynniki takie jak wyniki badań, decyzje regulacyjne czy zmiany na rynku. Więcej informacji znajduje się w dokumentach składanych przez Alnylam w SEC.
Kontakt:
Christine Regan Lindenboom (Inwestorzy i Media)
+1-617-682-4340
Josh Brodsky (Inwestorzy)
+1-617-551-8276