HEMLIBRA firmy Roche osiąga znaczący wzrost na kluczowych rynkach hemofilii A | DelveInsight

HEMLIBRA – potencjał rynkowy i innowacyjne leczenie hemofilii A

HEMLIBRA ma duży potencjał rynkowy dzięki swojej unikalnej, podskórnej terapii profilaktycznej dla pacjentów z hemofilią A, zarówno z inhibitorami czynnika VIII, jak i bez nich. Wzrastająca liczba diagnoz na świecie oraz zwiększony dostęp do leczenia na rynkach wschodzących sprawiają, że HEMLIBRA ma szansę na dalszy rozwój.

Raport DelveInsight: analiza rynku HEMLIBRA

LAS VEGAS, 21 kwietnia 2025 /PRNewswire/ — Raport DelveInsight pt. „HEMLIBRA – prognoza rynkowa i analiza” szczegółowo opisuje HEMLIBRĘ – przeciwciało bispecyficzne skierowane przeciwko czynnikom IXa i X, stosowane w profilaktyce krwawień u dorosłych i dzieci z hemofilią A (wrodzonym niedoborem czynnika VIII), niezależnie od obecności inhibitorów. W raporcie znajdują się informacje o produkcie, patentach oraz konkurencyjnych terapiach (dostępnych i rozwijanych). Przedstawiono także historyczne i prognozowane sprzedaże w latach 2020–2034 w 7 głównych rynkach (USA, UE4 – Niemcy, Francja, Włochy, Hiszpania – Wielka Brytania i Japonia).

Charakterystyka HEMLIBRY firmy Chugai/Genentech/Roche

HEMLIBRA to przeciwciało bispecyficzne, które łączy czynniki IXa i X, kluczowe białka w procesie krzepnięcia krwi. Dzięki temu przywraca prawidłowe krzepnięcie u osób z hemofilią A. Podawana jest podskórnie w formie gotowej do użycia iniekcji, w różnych schematach dawkowania: raz w tygodniu, co dwa tygodnie lub co cztery tygodnie (po wstępnym okresie czterech tygodni z dawkami cotygodniowymi). HEMLIBRĘ opracowała firma Chugai Pharmaceutical, a na arenie międzynarodowej jest rozwijana wspólnie przez Chugai, Roche i Genentech. W USA lek jest sprzedawany pod nazwą HEMLIBRA (emicizumab-kxwh), gdzie „kxwh” to oznaczenie zgodne z wytycznymi FDA dotyczącymi nazewnictwa produktów biologicznych.

Schematy dawkowania HEMLIBRY

• Początkowa dawka nasycająca: 3 mg/kg raz w tygodniu przez pierwsze 4 tygodnie.
• Następnie jedna z opcji podtrzymujących:
• 1,5 mg/kg raz w tygodniu,
• 3 mg/kg co dwa tygodnie,
• 6 mg/kg co cztery tygodnie.

Wybór dawki zależy od decyzji lekarza, biorąc pod uwagę m.in. wygodę pacjenta. Profilaktyczne stosowanie leków omijających należy przerwać na dzień przed rozpoczęciem terapii HEMLIBRĄ. Profilaktykę czynnikiem VIII można kontynuować w pierwszym tygodniu leczenia.

Więcej o prognozach rynkowych dla HEMLIBRY w hemofilii A: Potencjał rynkowy HEMLIBRY

Hemofilia A – wyzwania diagnostyczne i terapeutyczne

W łagodnych i umiarkowanych przypadkach hemofilii A krwawienia mogą być mniej nasilone, co opóźnia diagnozę. Dodatkowo utrudniony dostęp do specjalistycznych ośrodków wydłuża czas rozpoznania. W 2023 r. liczba leczonych przypadków hemofilii A w 7 głównych rynkach wynosiła ok. 45 000, a prognozy wskazują na wzrost w kolejnych latach. Większość pacjentów nie ma inhibitorów czynnika VIII.

Standardowe leczenie polega na substytucji brakującego czynnika krzepnięcia (FVIII). Początkowo stosowano czynniki pochodzące z osocza, ale rozwój biotechnologii umożliwił wprowadzenie rekombinowanego FVIII (rFVIII), co znacząco poprawiło efektywność terapii. Obecnie dostępne są również nowoczesne leki o innowacyjnych mechanizmach działania.

Do zatwierdzonych terapii hemofilii A należą m.in.: ALTUVIIIO (Sanofi/Sobi), ROCTAVIAN (BioMarin), OBIZUR (Takeda), ALHEMO (Novo Nordisk), HEMLIBRA (Chugai/Genentech/Roche), ESPEROCT (Novo Nordisk), JIVI (Bayer), WILATE (Octapharma) i ADYNOVATE (Takeda). Szczególną uwagę zwraca ROCTAVIAN – terapia genowa firmy BioMarin, która może zapewnić długotrwały efekt po jednorazowym podaniu. Jej cena w USA wynosi 2,9 mln USD, ale w Europie (np. w Niemczech) jest dostępna za ok. 900 000 USD.

Przewiduje się, że rynek hemofilii A w latach 2024–2034 znacząco się zmieni dzięki nowym terapiom. Według DelveInsight wartość rynku w 7 głównych krajach wyniosła w 2023 r. 11,1 mld USD, a w kolejnych latach ma rosnąć. Barierami pozostają jednak: opóźnienia w diagnostyce, niska świadomość i wysokie koszty leczenia.

Szczegółowa analiza rynku hemofilii A: Raport o hemofilii A

Konkurencyjne terapie w rozwoju

Wśród nowych leków wymienia się m.in.: SPK-8011 (Roche/Spark Therapeutics), fitusiran (Sanofi), marstacimab (Pfizer), Mim8 (Novo Nordisk) oraz terapię genową BBM-H803 firmy Belief BioMed. Fitusiran to terapia RNAi podawana podskórnie, która zmniejsza poziom antytrombiny, poprawiając krzepnięcie. W styczniu 2018 r. Sanofi przejął prawa do fitusiranu od Alnylam Pharmaceuticals.

Marstacimab to przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko inhibitorowi szlaku tkankowego (TFPI). We wrześniu 2019 r. otrzymał od FDA status „Fast Track” dla pacjentów z inhibitorami, a w grudniu 2023 r. złożono wniosek o rejestrację (BLA) na podstawie badania III fazy BASIS.

BBM-H803 to eksperymentalna terapia genowa Belief BioMed, która w grudniu 2022 r. otrzymała status leku sierocego od FDA.

Porównanie HEMLIBRY z innymi terapiami: Pozycja rynkowa HEMLIBRY

Kamienie milowe HEMLIBRY

• Czerwiec 2022 – zatwierdzenie w Japonii dla nabytej hemofilii A.
• Październik 2018 – rejestracja w USA dla pacjentów bez inhibitorów (wcześniej, w 2017 r., dla pacjentów z inhibitorami).
• Kwiecień 2018 – status „Breakthrough Therapy” od FDA dla pacjentów bez inhibitorów.
• Październik 2014 – status leku sierocego dla hemofilii A.

Więcej o kosztach HEMLIBRY: Koszty terapii HEMLIBRĄ

Dynamika rynku HEMLIBRY

HEMLIBRA zrewolucjonizowała leczenie hemofilii A dzięki wygodnemu podaniu podskórnemu i rzadszemu dawkowaniu. Szybko zdobyła rynek, zwłaszcza wśród pacjentów z inhibitorami, gdzie opcje terapeutyczne były ograniczone. Wpłynęła także na strategie konkurencji (m.in. Takeda, Sanofi, Bayer).

Wyzwaniem są jednak terapie genowe, które mogą zaoferować długotrwały efekt. Na razie ich adopcja jest powolna ze względu na bezpieczeństwo i ograniczenia wiekowe. Przyszłość HEMLIBRY zależy od rozszerzania wskazań, danych długoterminowych i konkurencji cenowej.

Pełna analiza mocnych i słabych stron HEMLIBRY: Raport o HEMLIBRZE

Spis treści raportu

Powiązane raporty

• Rynek hemofilii A
• Rozwój leków na hemofilię A
• Rynek hemofilii B
• Rozwój leków na hemofilię B

O DelveInsight

DelveInsight to wiodąca firma doradcza i badawcza specjalizująca się w sektorze life science. Oferuje kompleksowe rozwiązania dla firm farmaceutycznych, wspierając ich rozwój.

Kontakt:
Shruti Thakur
info@delveinsight.com
+14699457679

Logo: https://mma.prnewswire.com/media/1082265/3528414/DelveInsight_Logo.jpg

Źródło: PR Newswire