Innorna ogłasza przyznanie przez FDA statusu leku rzadkiej choroby pediatrycznej i leku sierocego dla leku IN013 w leczeniu choroby Wilsona

Innorna otrzymała podwójne oznaczenia FDA dla terapii mRNA w leczeniu choroby Wilsona BOSTON i HONGKONG – Firma Innorna, biotechnologiczny startup zajmujący się rewolucyjnymi terapiami mRNA z wykorzystaniem innowacyjnej technologii dostarczania leków za pomocą lipidowych nanocząstek (LNP), poinformowała, że amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała jej eksperymentalnemu lekowi IN013 zarówno oznaczenie Rare Pediatric Disease (RPDD), […]

Innorna otrzymała podwójne oznaczenia FDA dla terapii mRNA w leczeniu choroby Wilsona

BOSTON i HONGKONG – Firma Innorna, biotechnologiczny startup zajmujący się rewolucyjnymi terapiami mRNA z wykorzystaniem innowacyjnej technologii dostarczania leków za pomocą lipidowych nanocząstek (LNP), poinformowała, że amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała jej eksperymentalnemu lekowi IN013 zarówno oznaczenie Rare Pediatric Disease (RPDD), jak i Orphan Drug Designation (ODD) w leczeniu choroby Wilsona. To podwójne wyróżnienie przyspieszy rozwój kliniczny terapii IN013, co przybliża firmę do realizacji misji pomocy pacjentom z WD.

Znaczenie oznaczeń FDA

Oznaczenie Rare Pediatric Disease (RPDD) ma zachęcić firmy do opracowywania terapii dla poważnych lub zagrażających życiu chorób dotykających mniej niż 200 000 pacjentów w USA, głównie dzieci i młodzież do 18. roku życia. Po zatwierdzeniu leku, firma może otrzymać voucher na przyspieszoną procedurę oceny kolejnego leku.

Orphan Drug Designation (ODD) wspiera rozwój terapii dla rzadkich chorób (dotykających mniej niż 200 000 pacjentów w USA), oferując 7 lat wyłączności rynkowej, ulgi podatkowe na badania kliniczne oraz zwolnienie z niektórych opłat FDA.

Czym jest choroba Wilsona i jak działa IN013?

Choroba Wilsona (WD), znana też jako zwyrodnienie soczewkowo-wątrobowe (HLD), to rzadka i niebezpieczna choroba genetyczna spowodowana mutacjami w genie ATP7B. Prowadzi to do gromadzenia się toksycznej ilości miedzi w wątrobie, mózgu, nerkach i innych narządach. Objawy obejmują uszkodzenie wątroby i układu nerwowego, problemy ze wzrokiem, niewydolność nerek, anemię i powikłania kostne. Obecne metody leczenia mają ograniczoną skuteczność i mogą powodować działania niepożądane.

IN013, opracowany dzięki platformie mRNA-LNP Innorny, ma działać u źródła problemu, przywracając prawidłowe funkcjonowanie białka ATP7B. Dzięki temu zmniejsza nagromadzenie miedzi w organizmie, co może zahamować postęp choroby i uszkodzenia narządów.

Kim jest Innorna?

Założona w 2019 roku firma Innorna specjalizuje się w zaawansowanych systemach dostarczania leków opartych na LNP oraz terapiach RNA. Jej unikalna Diversity-Oriented Lipid Library, zawierająca ponad 5000 związków lipidowych, umożliwia przełomy w dziedzinie szczepionek mRNA, edycji genów i terapii komórkowych.

Dzięki swojej platformie mRNA-LNP, Innorna stworzyła obiecujący portfolio projektów obejmujących choroby zakaźne, rzadkie schorzenia genetyczne i immunoterapię nowotworów. Współpracuje również z wiodącymi firmami biotechnologicznymi, aby poszerzyć zastosowanie swojej technologii.

Osiągnięcia Innorny zostały docenione przez magazyn MIT Technology Review, który zaliczył firmę do grona 50 najinteligentniejszych przedsiębiorstw na świecie, oraz przez Fortune China, które uznało ją za jeden z najbardziej wpływowych startupów. Kierując się wartościami takimi jak INNOWACYJNOŚĆ, UCZCIWOŚĆ, SKUTECZNOŚĆ i OTWARTOŚĆ, Innorna dąży do rewolucji w zastosowaniach mRNA na skalę globalną.