Innorna ogłasza przyznanie przez FDA statusu leku rzadkiej choroby pediatrycznej i leku sierocego dla leku IN013 w leczeniu choroby Wilsona

Innorna otrzymała podwójne oznaczenie FDA dla terapii mRNA w leczeniu choroby Wilsona BOSTON i HONG KONG – Firma Innorna, biotechnologiczne przedsiębiorstwo będące na etapie badań klinicznych, specjalizujące się w innowacyjnych terapiach mRNA z wykorzystaniem technologii lipidowych nanocząstek (LNP), poinformowała, że amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała jej eksperymentalnemu lekowi IN013 zarówno oznaczenie Rare Pediatric […]

Innorna otrzymała podwójne oznaczenie FDA dla terapii mRNA w leczeniu choroby Wilsona

BOSTON i HONG KONG – Firma Innorna, biotechnologiczne przedsiębiorstwo będące na etapie badań klinicznych, specjalizujące się w innowacyjnych terapiach mRNA z wykorzystaniem technologii lipidowych nanocząstek (LNP), poinformowała, że amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała jej eksperymentalnemu lekowi IN013 zarówno oznaczenie Rare Pediatric Disease (RPDD), jak i Orphan Drug Designation (ODD) w leczeniu choroby Wilsona (WD). To podwójne wyróżnienie przyspieszy rozwój kliniczny terapii IN013, co przybliża firmę do realizacji misji pomocy pacjentom z WD.

Znaczenie oznaczeń FDA

Oznaczenie Rare Pediatric Disease (RPDD) ma zachęcić do opracowywania terapii dla poważnych lub zagrażających życiu chorób dotykających mniej niż 200 000 pacjentów w USA, głównie dzieci i młodzież do 18. roku życia. Firmy, które otrzymają to oznaczenie, mogą ubiegać się o voucher Priority Review Voucher (PRV), przyspieszający proces oceny kolejnego leku przez FDA.

Orphan Drug Designation (ODD) wspiera rozwój terapii przeznaczonych do leczenia rzadkich chorób (dotykających mniej niż 200 000 osób w USA). Daje ono firmie 7 lat wyłączności rynkowej, ulgi podatkowe na badania kliniczne oraz zwolnienie z niektórych opłat FDA.

Czym jest choroba Wilsona (WD) i jak działa IN013?

Choroba Wilsona (WD), znana również jako zwyrodnienie soczewkowo-wątrobowe (HLD), to rzadka i zagrażająca życiu choroba genetyczna o podłożu autosomalnym recesywnym. Spowodowana jest mutacjami w genie ATP7B, prowadzącymi do gromadzenia się toksycznych ilości miedzi w wątrobie, mózgu, nerkach i innych narządach. Objawy obejmują uszkodzenia wątroby i układu nerwowego, nieprawidłowości oczu, uszkodzenie nerek, hemolizę oraz problemy kostne. Obecne metody leczenia mają ograniczoną skuteczność i mogą powodować działania niepożądane, takie jak toksyczność wątrobowo-nerkowa lub nasilenie objawów neurologicznych.

IN013 to terapia mRNA opracowana przy użyciu platformy mRNA-LNP firmy Innorna. Działa ona na przyczynę choroby Wilsona, przywracając prawidłowe funkcje białka ATP7B. Dzięki zmniejszeniu nagromadzenia miedzi w organizmie, IN013 ma na celu złagodzenie uszkodzeń wielonarządowych i wprowadzenie zmian w przebiegu choroby.

Kim jest Innorna?

Założona w 2019 roku firma Innorna koncentruje się na opracowywaniu nowoczesnych systemów dostarczania leków opartych na LNP oraz terapii RNA, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby medyczne. Jej autorska Diversity-Oriented Lipid Library, zawierająca ponad 5000 lipidów jonizujących, umożliwia przełomy w dziedzinie szczepionek mRNA, edycji genów i terapii komórkowych.

Dzięki innowacyjnej platformie mRNA-LNP, Innorna stworzyła obiecujący portfel projektów obejmujący leczenie chorób zakaźnych, rzadkich zaburzeń genetycznych oraz immunoterapię nowotworów. Współpracuje również z wiodącymi firmami biotechnologicznymi na świecie, aby poszerzyć zakres zastosowania swojej technologii.

Osiągnięcia Innorny zostały docenione przez uznane instytucje, takie jak MIT Technology Review, które umieściło firmę na liście 50 najinteligentniejszych firm świata, oraz Fortune China, które zaliczyło ją do grona najbardziej wpływowych startupów. Kierując się wartościami takimi jak INNOWACYJNOŚĆ, UCZCIWOŚĆ, SKUTECZNOŚĆ i OTWARTOŚĆ, Innorna dąży do rewolucji w zastosowaniach mRNA i wywarcia globalnego wpływu na medycynę.