Latus Bio publikuje przełomowe badania dotyczące terapii genowej w Nature Communications
PHILADELPHIA – Firma biotechnologiczna Latus Bio, Inc. (Latus), specjalizująca się w innowacyjnych terapiach genowych z wykorzystaniem wirusów AAV, ogłosiła publikację kluczowego artykułu naukowego w prestiżowym czasopiśmie Nature Communications. Artykuł nosi tytuł: „Optymalizacja kapsydów AAV dla chorób jąder podkorowych – wysoka skuteczność i szeroka dystrybucja”.
Badanie, prowadzone przez założycielkę Latus, dr Beverly Davidson, opisuje odkrycie nowego wariantu kapsydu AAV – oznaczonego jako AAV-DB-3 – który może rozwiązać problem skutecznego dostarczania terapii genowej do głębokich struktur mózgu. Testy na myszach i naczelnych wykazały, że AAV-DB-3 skutecznie transdukuje kluczowe obszary mózgu dotknięte chorobami neurodegeneracyjnymi, takimi jak choroba Huntingtona (HD) i choroba Parkinsona (PD).
Kluczowe cechy wariantu AAV-DB-3
- Precyzyjne docieranie do neuronów w prążkowiu i korze mózgowej: Nawet przy dawkach 10-100 razy niższych niż stosowane obecnie w klinikach, AAV-DB-3 efektywnie dostarcza geny do neuronów w głębokich strukturach mózgu, które są kluczowe w HD i PD.
- Wyższa ekspresja transgenu: W porównaniu do standardowego wariantu AAV5, AAV-DB-3 wykazuje ponad 180-krotnie wyższą ekspresję mRNA w obszarach mózgu związanych z HD, przy tej samej dawce i metodzie podania.
- Skuteczność w ludzkich neuronach: W hodowlach neuronów pochodzących od pacjentów, AAV-DB-3 osiąga ponad 60-krotnie wyższą ekspresję transgenu niż dziki typ AAV1, co sugeruje potencjał do zastosowań klinicznych.
„AAV-DB-3 to przełom w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych – pozwala precyzyjnie dostarczać terapię genową do głębokich struktur mózgu” – powiedział dr Jang-Ho Cha, Dyrektor Naukowy Latus. Dr Davidson, przewodnicząca Rady Naukowej, dodała: „Nasza platforma odkrywania kapsydów może znaleźć zastosowanie w wielu chorobach dotykających mózg i inne tkanki.”
Badanie potwierdza skuteczność platformy Latus w identyfikowaniu kapsydów AAV zoptymalizowanych pod kątem specyficznych tkanek. Firma rozwija również terapie ukierunkowane na inne obszary układu nerwowego (np. korę mózgową, móżdżek, rdzeń kręgowy) oraz tkanki obwodowe (ucho, oko, serce, nerki, mięśnie).
O firmie Latus Bio
Latus Bio to firma biotechnologiczna skupiona na opracowywaniu terapii genowych dla chorób ośrodkowego i obwodowego układu nerwowego. Wykorzystuje nowatorskie kapsydy AAV, aby tworzyć precyzyjne i skuteczne leki. Zespół Latus składa się z doświadczonych naukowców, klinicystów i specjalistów z branży. Siedziba firmy znajduje się w Filadelfii (PA) i Bostonie (MA).
Więcej informacji: www.latusbio.com | Śledź nas na LinkedIn.
Kontakt: info@latusbio.com