Mammoth Biosciences ogłasza nominację MB-111 jako pierwszego kandydata na rozwój i mianuje weterana medycyny genetycznej Boba D. Browna do zarządu

MB-111 – przełomowa terapia CRISPR dla zespołu chylomikronemii rodzinnej i ciężkiej hipertriglicerydemii Nowy kandydat terapeutyczny i wzmocnienie zarządu MB-111 to potencjalnie pierwsza na świecie ultrakompaktowa terapia CRISPR działająca bezpośrednio w organizmie, przeznaczona dla pacjentów z zespołem chylomikronemii rodzinnej (FCS) i ciężką hipertriglicerydemią (SHTG). Dr Brown wnosi bogate doświadczenie w rozwoju leków opartych na kwasach nukleinowych, […]

MB-111 – przełomowa terapia CRISPR dla zespołu chylomikronemii rodzinnej i ciężkiej hipertriglicerydemii

Nowy kandydat terapeutyczny i wzmocnienie zarządu

MB-111 to potencjalnie pierwsza na świecie ultrakompaktowa terapia CRISPR działająca bezpośrednio w organizmie, przeznaczona dla pacjentów z zespołem chylomikronemii rodzinnej (FCS) i ciężką hipertriglicerydemią (SHTG).

Dr Brown wnosi bogate doświadczenie w rozwoju leków opartych na kwasach nukleinowych, wspierając Mammoth w przygotowaniach do badań klinicznych MB-111 i budowaniu wiodącej firmy w dziedzinie medycyny genetycznej.

BRISBANE, Kalifornia – Mammoth Biosciences, Inc., firma biotechnologiczna wykorzystująca własną, nowoczesną platformę edycji genów CRISPR, ogłosiła wybór swojego pierwszego kandydata terapeutycznego – MB-111 – oraz powołanie doświadczonego eksperta branżowego, dr. Boba D. Browna, do zarządu.

Innowacyjne podejście do edycji genów

MB-111 wykorzystuje system CasPhi – ultrakompaktową wersję CRISPR, która jest ponad dwukrotnie mniejsza od tradycyjnych systemów opartych na Cas9. Terapia jest dostarczana do wątroby za pomocą lipidowych nanocząstek po podaniu dożylnym. MB-111 ma szansę stać się pierwszą jednorazową metodą leczenia dla pacjentów z ekstremalnie wysokim poziomem trójglicerydów, w tym z FCS i SHTG.

MB-111 ma na celu trwałe wyłączenie ekspresji genu APOC3 w wątrobie, co prowadzi do zmniejszenia produkcji białka ApoC-III. Białko to odgrywa kluczową rolę w metabolizmie lipidów, a jego zahamowanie może obniżyć poziom trójglicerydów u pacjentów z FCS i SHTG. Chorzy ci cierpią na nawracające ostre zapalenie trzustki, wymagające częstej hospitalizacji, oraz mają podwyższone ryzyko chorób sercowo-naczyniowych. Mammoth Biosciences planuje rozpocząć badania przedkliniczne jeszcze w tym roku.

Wypowiedzi liderów

"Wybór MB-111 jako kandydata terapeutycznego to ważny kamień milowy dla Mammoth i całej dziedziny edycji genów, a także pierwszy dowód na terapeutyczny potencjał naszych ultrakompaktowych systemów CRISPR" – powiedział dr Trevor Martin, współzałożyciel i dyrektor generalny Mammoth Biosciences. "Dane przedkliniczne są obiecujące, a MB-111 może stać się przełomową terapią dla takich chorób jak FCS i SHTG. Doświadczenie dr. Browna w odkrywaniu i rozwoju leków będzie nieocenione w realizacji naszej misji pomocy większej liczbie pacjentów."

Doświadczenie dr. Boba D. Browna

Dr Brown ma ponad 30-letnie doświadczenie w badaniach biotechnologicznych i rozwoju leków, w tym w USA i innych krajach. Ostatnio pełnił funkcję dyrektora naukowego i wiceprezesa ds. badań w Dicerna Pharmaceuticals, firmie specjalizującej się w terapiach RNAi, przejętej przez Novo Nordisk. W Novo Nordisk kierował jednostką badawczą Dicerna Transformation Research Unit. W Dicerna nadzorował rozwój wielu terapii genetycznych, w tym leku nedosiran na pierwotną hiperoksalurię, RG6346 na przewlekłe WZW typu B i belcesiran na niedobór alfa-1-antytrypsyny.

Przed dołączeniem do Dicerna, dr Brown zajmował stanowiska w Genta, firmie rozwijającej terapie antysensowne, gdzie był wiceprezesem ds. badań i technologii. Był także współzałożycielem i wiceprezesem ds. badań w Oasis Biosciences, przejętej przez Gen-Probe. Jest wynalazcą lub współwynalazcą ponad 85 patentów w USA. Uzyskał doktorat z biologii molekularnej na Uniwersytecie Kalifornijskim w Berkeley oraz tytuły licencjackie z chemii i biologii na Uniwersytecie Waszyngtońskim w Seattle.

"To zaszczyt dołączyć do Mammoth Biosciences w tak przełomowym momencie, gdy technologia CRISPR zmienia oblicze medycyny" – powiedział dr Brown. "Chcę wspierać zespół Mammoth w wykorzystaniu ich innowacyjnej platformy do rozwiązania największych wyzwań medycznych. Moje doświadczenie pomoże w rozwoju terapii edycji genów, zaczynając od MB-111."

O Mammoth Biosciences

Mammoth Biosciences to firma biotechnologiczna wykorzystująca własne, ultrakompaktowe systemy CRISPR do opracowywania potencjalnie jednorazowych terapii dla pacjentów z ciężkimi chorobami. Założona przez laureatkę Nagrody Nobla Jennifer Doudnę oraz Trevora Martina, Janice Chen i Lucasa Harringtona, firma rozwija systemy CRISPR o wysokiej specyficzności, umożliwiające edycję genów w trudno dostępnych tkankach. Platforma Mammoth obejmuje nie tylko tradycyjne metody edycji, ale także nowe podejścia, takie jak edycja zasad, edycja z udziałem odwrotnej transkryptazy i edycja epigenetyczna.

Firma buduje własny portfel terapii genowych i współpracuje z wiodącymi firmami farmaceutycznymi, aby poszerzyć zakres zastosowań swojej technologii. Dzięki głębokiej wiedzy naukowej i silnemu portfolio patentowemu, Mammoth Biosciences realizuje misję poprawy życia pacjentów poprzez rozwój technologii CRISPR.