Nowe dane dotyczące UGN-102 przedstawione na spotkaniu American Urological Association 2025
- Dane zaprezentowano podczas dorocznego spotkania American Urological Association 2025 w Las Vegas, Nevada
PRINCETON, N.J. – UroGen Pharma Ltd. (Nasdaq: URGN), firma biotechnologiczna specjalizująca się w opracowywaniu innowacyjnych rozwiązań do leczenia nowotworów urologicznych i specjalistycznych, ogłosiła nowe wyniki badania OPTIMA II Phase 2b dotyczące UGN-102 (mitomycyny) w postaci roztworu do podawania do pęcherza. Wyniki wskazują na klinicznie istotny, dwuletni czas trwania odpowiedzi (24,2 miesiąca) w analizie Kaplana-Meiera. UGN-102 to opracowywana przez UroGen forma mitomycyny o przedłużonym uwalnianiu, przeznaczona do leczenia nawracającego, niskiego stopnia złośliwości, nieinwazyjnego raka pęcherza moczowego (LG-IR-NMIBC).
„Mediana czasu trwania odpowiedzi wynosząca dwa lata podkreśla trwałość działania UGN-102, nawet u pacjentów z nawracającą chorobą i wielokrotnymi wcześniejszymi zabiegami TURBT” – powiedział Neal Shore, MD, dyrektor medyczny Carolina Urologic Research Center w Myrtle Beach, Karolina Południowa. „Te długoterminowe dane dostarczają obiecujących dowodów na utrzymujący się efekt UGN-102”.
Większość pacjentów w badaniu OPTIMA II miała nawracającą chorobę w momencie rozpoczęcia badania (77,8%) oraz przeszła wcześniej wiele zabiegów przezcewkowej resekcji guza pęcherza (TURBT). Spośród 41 pacjentów, u których osiągnięto całkowitą odpowiedź (CR) po trzech miesiącach, 25 utrzymało CR po 12 miesiącach, a 17 z nich przeszło do długoterminowej obserwacji. Mediana czasu trwania odpowiedzi dla 41 pacjentów z CR wyniosła 24,2 miesiąca (95% CI 9,72–47,18), przy medianie czasu obserwacji wynoszącej 33,6 miesiąca (95% CI 10,78–42,94). U 20 pacjentów (48,8%) doszło do nawrotu choroby niskiego stopnia. U jednego pacjenta nastąpił postęp do choroby wysokiego stopnia, a jeden pacjent zmarł z powodu zaburzeń kardiologicznych. Pięciu pacjentów pozostawało wolnych od choroby w momencie analizy danych po czterech latach.
„W miarę jak wzrasta obciążenie związane z LG-IR-NMIBC, potrzeba długotrwałych opcji leczenia staje się coraz pilniejsza” – powiedział Mark Schoenberg, dyrektor medyczny UroGen. „Rosnąca liczba dowodów potwierdzających skuteczność UGN-102 podkreśla jego potencjał w zaspokajaniu tej niezaspokojonej potrzeby. Wyniki te wskazują na możliwość uzyskania znaczącej i trwałej odpowiedzi, dając nadzieję pacjentom, którzy od dawna zmagają się z nawrotami i ograniczonymi opcjami terapeutycznymi”.
UroGen zakończyło wcześniej niż planowano składanie wniosku o rejestrację nowego leku (NDA) dla UGN-102 do amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) w sierpniu 2024 roku. FDA przyjęła wniosek NDA dla UGN-102, ustalając datę decyzji (PDUFA) na 13 czerwca 2025 roku.
Najczęstsze działania niepożądane (TEAEs) obserwowane w badaniu ENVISION to dyzuria, krwiomocz, zakażenie dróg moczowych, częstomocz, zmęczenie i zatrzymanie moczu. TEAEs miały zazwyczaj łagodne lub umiarkowane nasilenie i ustępowały samoistnie lub były w trakcie ustępowania. Badanie ENVISION wykazało podobny profil bezpieczeństwa jak w innych badaniach dotyczących UGN-102.
O UGN-102
UGN-102 (mitomycyna) w postaci roztworu do podawania do pęcherza to innowacyjna forma mitomycyny, obecnie w fazie 3 badań klinicznych w leczeniu nawracającego LG-IR-NMIBC. Dzięki opatentowanej technologii UroGen – RTGel®, hydrożelowej formulacji o przedłużonym uwalnianiu, UGN-102 ma na celu wydłużenie ekspozycji tkanek pęcherza na mitomycynę, umożliwiając leczenie guzów bez konieczności interwencji chirurgicznej. UGN-102 podawany jest pacjentom przez cewnik w warunkach ambulatoryjnych przez wykwalifikowany personel medyczny. UroGen zakończyło składanie wniosku NDA dla UGN-102 w sierpniu 2024 roku, przed planowanym terminem. FDA przyjęła wniosek i ustaliła datę decyzji (PDUFA) na 13 czerwca 2025 roku.
O nieinwazyjnym raku pęcherza moczowego (NMIBC)
LG-IR-NMIBC dotyka około 82 000 osób w Stanach Zjednoczonych rocznie, z czego szacunkowo 59 000 to przypadki nawracające. Rak pęcherza występuje głównie u osób starszych, u których wzrasta ryzyko chorób współistniejących, a mediana wieku w momencie diagnozy wynosi 73 lata. Zalecenia dotyczące postępowania w NMIBC obejmują TURBT jako standard leczenia. Nawroty występują u nawet 70% pacjentów z NMIBC, a pacjenci z LG-IR-NMIBC są jeszcze bardziej narażeni na nawroty i powtarzane zabiegi TURBT.
O badaniu OPTIMA II
OPTIMA II (OPTimized Instillation of Mitomycin for Bladder Cancer Treatment) było otwartym, jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniem fazy 2b, oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność eksperymentalnego leku UGN-102 u pacjentów z LG-IR-NMIBC.
Więcej informacji o badaniu OPTIMA II fazy 2b można znaleźć na stronie www.clinicaltrials.gov (NCT03558503).
O UroGen Pharma Ltd.
UroGen to firma biotechnologiczna zajmująca się opracowywaniem innowacyjnych rozwiązań w leczeniu nowotworów urologicznych i specjalistycznych, ponieważ pacjenci zasługują na lepsze opcje terapeutyczne. UroGen opracowało RTGel, opatentowaną technologię hydrożelu termoczułego, która może poprawić profile terapeutyczne istniejących leków. Technologia przedłużonego uwalniania UroGen ma na celu wydłużenie ekspozycji tkanek dróg moczowych na leki, co może zwiększyć skuteczność terapii miejscowej. Pierwszy produkt firmy przeznaczony do leczenia niskiego stopnia złośliwości raka górnych dróg moczowych oraz badany lek UGN-102 (mitomycyna) w postaci roztworu do podawania do pęcherza dla pacjentów z LG-IR-NMIBC mają na celu ablację guzów bez konieczności operacji. Siedziba UroGen znajduje się w Princeton, NJ, a firma prowadzi również działalność w Izraelu. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.UroGen.com lub śledzić firmę na X (Twitterze) pod nazwą @UroGenPharma.
Oświadczenia dotyczące przyszłości
Niniejsza informacja prasowa zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości, zgodnie z definicją w ustawie Private Securities Litigation Reform Act z 1995 roku, w tym m.in. stwierdzenia dotyczące: potencjału trwałości UGN-102 i możliwości przynoszenia korzyści pacjentom oraz zaspokajania niezaspokojonych potrzeb; składania wniosku NDA przez UroGen i oczekiwanej daty decyzji FDA dla UGN-102; szacowanej populacji pacjentów i demografii NMIBC; potencjału technologii RTGel w poprawie profilu terapeutycznego istniejących leków; oraz możliwości zwiększenia skuteczności terapii miejscowej dzięki technologii przedłużonego uwalniania UroGen. Słowa takie jak „oczekiwać” i „potencjał” lub inne wyrażenia wskazujące na niepewność przyszłych zdarzeń służą identyfikacji tych oświadczeń. Oświadczenia te obarczone są wieloma czynnikami ryzyka, niepewności i założeń, w tym m.in.: wstępne wyniki mogą nie odzwierciedlać wyników obserwowanych w przyszłości; czas i powodzenie badań klinicznych oraz potencjalne komplikacje związane z bezpieczeństwem; nieprzewidziane opóźnienia mogące wpłynąć na harmonogram badań klinicznych i raportowanie danych; nawet jeśli wniosek NDA dla UGN-102 został przyjęty przez FDA, nie ma gwarancji, że będzie on wystarczający do uzyskania aprobaty w oczekiwanym terminie lub w ogóle; data PDUFA może ulec opóźnieniu z przyczyn niezależnych od UroGen; możliwość uzyskania i utrzymania odpowiednich praw własności intelektualnej oraz ich ochrony; możliwość uzyskania i utrzymania zgód regulacyjnych; komplikacje związane z komercjalizacją; etykietowanie zatwierdzonych produktów; konkurencja w branży; zakres, postęp i rozwój produktów UroGen; wielkość i wzrost rynku oraz stopień jego akceptacji w porównaniu z alternatywnymi terapiami; zdolność UroGen do przyciągnięcia lub utrzymania kluczowego personelu; możliwość, że UroGen nie opracuje pomyślnie innych produktów wykorzystujących technologię RTGel; oraz technologia RTGel może nie działać zgodnie z oczekiwaniami. W świetle tych i innych czynników ryzyka opisanych w sekcji „Czynniki ryzyka” w rocznym raporcie UroGen na formularzu 10-K za rok kończący się 31 grudnia 2024 roku, złożonym w SEC 10 marca 2025 roku, rzeczywiste wyniki mogą różnić się znacząco od tych przewidywanych w oświadczeniach dotyczących przyszłości. Wszelkie oświadczenia dotyczące przyszłości odnoszą się wyłącznie do daty tej informacji prasowej i opierają się na informacjach dostępnych dla UroGen na dzień jej publikacji.
Kontakt
INWESTORZY:
Vincent Perrone
Dyrektor ds. relacji inwestorskich
vincent.perrone@urogen.com
609-460-3588 ext. 1093
MEDIA:
Cindy Romano
Dyrektor ds. komunikacji
cindy.romano@urogen.com
609-460-3583 ext. 1083