UroGen Pharma ogłasza obiecujące wyniki badania fazy 1 z eskalacją dawki oceniającego UGN-301 w raku pęcherza moczowego nieinwazyjnym mięśnia

Obiecujące wyniki badania fazy 1 dla UGN-301 w leczeniu raka pęcherza Kluczowe wnioski z badania UGN-301 był dobrze tolerowany na wszystkich poziomach dawek, bez toksyczności ograniczającej dawkę ani zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania terapii Formuła UGN-301 w żelu termicznie odwracalnym umożliwiła przedłużone działanie leku w pęcherzu Część pacjentów otrzymujących UGN-301 (zalifrelimab) w postaci roztworu do […]

Obiecujące wyniki badania fazy 1 dla UGN-301 w leczeniu raka pęcherza

Kluczowe wnioski z badania

UGN-301 był dobrze tolerowany na wszystkich poziomach dawek, bez toksyczności ograniczającej dawkę ani zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania terapii
Formuła UGN-301 w żelu termicznie odwracalnym umożliwiła przedłużone działanie leku w pęcherzu
Część pacjentów otrzymujących UGN-301 (zalifrelimab) w postaci roztworu do podania do pęcherza wykazała aktywność kliniczną w 12. tygodniu oceny choroby
Dane zaprezentowano podczas dorocznego spotkania American Urological Association w 2025 roku w Las Vegas w stanie Nevada

PRINCETON, N.J. – Firma UroGen Pharma Ltd. (Nasdaq: URGN), biotechnologiczne przedsiębiorstwo specjalizujące się w opracowywaniu innowacyjnych terapii nowotworów układu moczowego, ogłosiła obiecujące dane dotyczące bezpieczeństwa z badania fazy 1 oceniającego UGN-301 (zalifrelimab) – eksperymentalny lek w postaci roztworu do podania do pęcherza, przeznaczony do leczenia nawracającego, nieinwazyjnego raka pęcherza (NMIBC).

Perspektywa eksperta

"Wstępny profil bezpieczeństwa i wyniki aktywności klinicznej są zachęcające" – powiedział dr Jay Raman, profesor i kierownik Katedry Urologii w Penn State Cancer Institute. "Ta innowacyjna metoda miejscowego podawania leku w połączeniu z modulacją układu odpornościowego zasługuje na dalsze badania w leczeniu NMIBC".

Szczegóły badania

Badanie kliniczne obejmowało do 30 pacjentów w każdej grupie i miało na celu ocenę bezpieczeństwa oraz ustalenie optymalnej dawki dla fazy 2 – zarówno w monoterapii, jak i w połączeniu z innymi lekami. W grupie monoterapii zwiększanie dawki kontynuowano do maksymalnego możliwego poziomu. Nie zaobserwowano toksyczności ograniczającej dawkę ani działań niepożądanych wymagających przerwania leczenia. Badanie potwierdziło również, że miejscowe podanie UGN-301 w opatentowanym żelu termicznie odwracalnym (RTGel®) zapewnia przedłużone działanie zalifrelimabu w pęcherzu przy minimalnej ekspozycji systemowej, co zmniejsza ryzyko ogólnoustrojowych efektów toksycznych związanych z inhibicją CTLA-4.

Wyniki kliniczne

Wśród pacjentów poddanych ocenie, u 46% (6 z 13) osób z chorobą Ta/T1 oraz 33% (2 z 6) z rakiem in situ (CIS) ± Ta/T1 zaobserwowano brak nawrotu lub całkowitą odpowiedź w 12. tygodniu. Co istotne, 60% (3 z 5) pacjentów z Ta/T1 leczonych dawką 300 mg pozostawało wolnych od nawrotu po 15 miesiącach, w tym jeden pacjent z wysokozłośliwym T1. W grupie otrzymującej 500 mg, 25% (1 z 4) pacjentów z CIS i 33% (1 z 3) z Ta/T1 nie miało objawów choroby po sześciu miesiącach – obaj nadal uczestniczą w badaniu.

Te wyniki wskazują na potencjał UGN-301 jako ukierunkowanej terapii NMIBC o akceptowalnym profilu bezpieczeństwa. Prezentacja danych z grup otrzymujących kombinacje leków planowana jest na później w tym roku.

Komentarz przedstawiciela firmy

"Hipoteza zakłada, że unikalna formuła UGN-301 może oferować podwójną korzyść: maksymalizację skuteczności przy minimalizacji efektów ubocznych, co stanowi kluczowe wyzwanie w immunoterapii nowotworów" – powiedział dr Mark Schoenberg, dyrektor medyczny UroGen. "Choć wymaga to dalszych badań, potencjał UGN-301 jako terapii dla pacjentów z nawracającym NMIBC jest obiecujący".

O nieinwazyjnym raku pęcherza o wysokim stopniu złośliwości

W USA rak pęcherza jest drugim najczęstszym nowotworem urologicznym u mężczyzn. Choroba dotyka głównie osoby starsze, ze zwiększonym ryzykiem chorób współistniejących – średni wiek rozpoznania to 73 lata. Nieinwazyjny rak pęcherza o wysokim stopniu złośliwości (HG-NMIBC) to agresywna, potencjalnie zagrażająca życiu postać choroby, która pozostaje ograniczona do wewnętrznych warstw ściany pęcherza, ale charakteryzuje się wysokim ryzykiem progresji. W USA HG-NMIBC stanowi około 30-40% nowo rozpoznanych przypadków NMIBC. Pacjenci z HG-NMIBC mają znacznie podwyższone ryzyko nawrotu i przejścia w postać inwazyjną, wymagając intensywnego nadzoru i agresywnego leczenia. Standardowa terapia obejmuje przezcewkowe wycięcie guza, często z następową terapią dopęcherzową, np. szczepionką BCG. Jednak BCG charakteryzuje się 40-50% odsetkiem niepowodzeń, pozostawiając pacjentom ograniczone opcje poza radykalną cystektomią. Wysoki wskaźnik nawrotów i progresji stanowi istotne obciążenie kliniczne i jakości życia. Przy nawrocie (około 70% przypadków) pacjenci otrzymują kolejną serię BCG, z odpowiedzią na poziomie około 30%.

O UGN-301

UGN-301 to przeciwciało monoklonalne anty-CTLA-4 (zalifrelimab), pierwotnie licencjonowane od Agenus Inc. w 2019 roku. Jest formułowane z RTGel, opatentowanym żelem termicznie odwracalnym UroGen, do podania do pęcherza. Ta metoda aplikacji ma zwiększać stężenie leku w pęcherzu przy minimalnej ekspozycji systemowej, potencjalnie redukując toksyczność związaną z blokadą CTLA-4. UroGen ocenia UGN-301 w wieloramiennym badaniu fazy 1 – jako monoterapię i w kombinacjach. Bezpieczeństwo oceniano w ramieniu monoterapii jako potencjalnej terapii skojarzonej dla HG-NMIBC.

O UroGen Pharma Ltd.

UroGen to firma biotechnologiczna skupiona na opracowywaniu lepszych terapii nowotworów układu moczowego. Platforma technologiczna RTGel to opatentowany żel termicznie odwracalny, który może poprawić profile terapeutyczne istniejących leków. Technologia ta umożliwia dłuższą ekspozycję tkanek na lek, zwiększając skuteczność terapii miejscowej. Pierwszy produkt firmy do leczenia niskozłośliwego raka górnych dróg moczowych oraz eksperymentalny UGN-102 (mitomycyna) do podania do pęcherza dla pacjentów z NMIBC o niskim ryzyku pośrednim mają na celu ablację guzów bez interwencji chirurgicznej. Siedziba UroGen znajduje się w Princeton w stanie New Jersey, z oddziałami w Izraelu. Więcej informacji na www.UroGen.com lub na Twitterze (@UroGenPharma).

Oświadczenia forward-looking

Niniejszy komunikat zawiera oświadczenia forward-looking zgodnie z definicją w Private Securities Litigation Reform Act z 1995 roku, w tym dotyczące: potencjalnych korzyści UGN-301; implikacji wynikających z wczesnej aktywności klinicznej i obserwacji bezpieczeństwa; innowacyjnego podejścia UGN-301; potencjału w minimalizacji efektów ubocznych; korzyści z technologii RTGel; trwających badań klinicznych; szacunków dotyczących populacji pacjentów; potencjału technologii RTGel; oraz skuteczności technologii UroGen w porównaniu z innymi opcjami leczenia. Słowa takie jak "może", "potencjalnie" wskazują na niepewność co do przyszłych wyników. Oświadczenia te obarczone są ryzykami i niepewnościami, w tym: planami rozwojowymi UroGen; tym, że wstępne wyniki mogą nie odzwierciedlać przyszłych obserwacji; czasem i wynikami badań klinicznych; opóźnieniami mogącymi wpłynąć na harmonogram; możliwością uzyskania zatwierdzeń regulacyjnych; ochroną własności intelektualnej; komplikacjami w komercjalizacji; konkurencją; tempem rozwoju i komercjalizacji produktów; wielkością rynku i stopniem akceptacji; zdolnością do zatrzymania kluczowego personelu; tym, że technologia RTGel może nie działać zgodnie z oczekiwaniami; oraz możliwością nieuzyskania zatwierdzeń regulacyjnych dla innych produktów z RTGel. Pełna lista ryzyk znajduje się w raporcie rocznym UroGen na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2024 roku, złożonym w SEC 10 marca 2025 roku. Żadne forward-looking statements nie gwarantują przyszłych wyników, a rzeczywiste mogą różnić się znacząco od oczekiwań. Oświadczenia te są aktualne tylko na dzień publikacji i opierają się na dostępnych wtedy informacjach.